Bà Özlem Türeci, đồng sáng lập Công ty BioNTech, đối tác sản xuất vắcxin COVID-19 của Hãng Pfizer (Mỹ) – Ảnh: WSJ

Theo đó, công nghệ mRNA được cho không chỉ giúp nhân loại ứng phó với COVID-19 và các đại dịch về sau, mà còn mở ra cơ hội điều trị ung thư, bệnh tim và các bệnh truyền nhiễm khác.

Đột phá về tốc độ

Trước hết, cần phải nhắc lại rằng một vắcxin sử dụng RNA thông tin (còn gọi mRNA) để kích hoạt phản ứng miễn dịch ở người cho tới nay vẫn được nhà quản lý cấp phép phổ biến. Nhưng đây là công nghệ nền tảng để bào chế vắcxin COVID-19 của Moderna và Pfizer/BioNtech.

Vừa qua, cả hai vắcxin này đều được các bên phát triển công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy đạt hiệu quả phòng bệnh trên dưới 95%. Kết quả này tương đương với một số loại vắcxin đã có trước đây (được bào chế theo công nghệ “truyền thống”), nhưng thời gian bào chế của chúng đã được rút ngắn tới mức kỷ lục.

Ông William Schaffner, giáo sư ngành y học dự phòng tại Trường y khoa Đại học Vanderbilt (thành phố Nashville, bang Tennessee, Mỹ), cho rằng những dữ liệu nghiên cứu tích cực về vắcxin COVID-19 bào chế trên nền tảng công nghệ mRNA là tín hiệu tốt cho thấy dư địa ứng dụng của công nghệ này còn rất lớn trong cuộc chiến chống các dịch bệnh tương lai.

Thông thường phải mất nhiều năm để có thể đưa một vắcxin ra thị trường. Với các công nghệ cũ, các nhà nghiên cứu dành nhiều thời gian để phát triển và nuôi cấy virus hay protein của virus trong phòng thí nghiệm, từ đó tạo phản ứng miễn dịch.

Vắcxin sởi, bại liệt, zona và các loại vắcxin cũ khác đều được phát triển trên nguyên lý chung sử dụng các virus bất hoạt hoặc đã được làm yếu để kích hoạt kháng thể miễn dịch.

Theo một nghiên cứu công bố năm 2013 trên tạp chí PLOSOne, quá trình sản xuất một vắcxin theo công nghệ cũ như vậy tốn rất nhiều công sức, thời gian, thường phải mất hơn một thập niên để có được vắcxin khả dụng.

Tuy nhiên, công nghệ mRNA hứa hẹn rút ngắn kỷ lục thời gian đó bằng cách tận dụng bộ máy phân tử của chính cơ thể con người; về cơ bản nó sẽ “dạy” cho các tế bào cơ thể cách tạo ra một protein tương tự như protein tìm thấy trong virus mầm bệnh, từ đó kích hoạt phản ứng miễn dịch cho con người.

Tuy nhiên, các vắcxin mRNA lại cũng có những điểm hạn chế không giống các vắcxin truyền thống. Vắcxin mRNA phải được bảo quản ở nhiệt độ âm, do đó nhiều cơ quan y tế và bệnh viện đang khẩn trương tìm kiếm các loại tủ lạnh chuyên dụng.

Bên cạnh đó, các vắcxin này đều phải được tiêm hai liều cách nhau từ 3-4 tuần để đạt phản ứng miễn dịch cần thiết, do đó những người tiêm sẽ cần được theo dõi để đảm bảo được tiêm đủ số liều.

Tiềm năng lớn cho tương lai

Trong bài đăng trên tạp chí Nature Reviews Immunology từ tháng 11 năm ngoái, hai chuyên gia Anthony Fauci và John Mascola của Viện Dị ứng và các bệnh nhiễm quốc gia Mỹ nhận định: “Vắcxin mRNA có tiềm năng trở thành nền tảng bào chế vắcxin nhanh và linh hoạt. Bắt nguồn từ giải trình tự gen, các vắcxin mRNA có thể sản xuất chỉ trong vài tuần”.

Chính bà Kathrin Jansen, người phụ trách mảng nghiên cứu vắcxin của Hãng Pfizer, cũng chia sẻ với báo Wall Street Journal (WSJ) rằng Pfizer bị lôi cuốn với công nghệ mRNA vì một mặt tốc độ bào chế vắcxin theo cách này rất nhanh, mặt khác vì tiềm năng của nó trong việc tạo ra phản ứng miễn dịch mạnh mẽ hơn nhiều so với cách bào chế vắcxin truyền thống.

Mặc dù đã bắt đầu nghiên cứu về mRNA từ hơn 20 năm trước trong các phòng thí nghiệm của ĐH Pennsylvania, song thành tựu của Moderna và Pfizer/BioNTech với vắcxin COVID-19 vẫn khiến nhà miễn dịch học Drew Weissman bất ngờ.

Ông ngạc nhiên không chỉ ở khả năng kích hoạt quá trình sản sinh protein chống lại mầm bệnh của RNA mà còn cả về mức độ an toàn tiềm năng của nó.

Tiến sĩ Mark Mulligan, giám đốc Trung tâm vắcxin tại Trung tâm Y khoa NYU Langone Health ở thành phố New York, bang New York, Mỹ, cho rằng những thành công bước đầu của mRNA “mang lại một vài khích lệ trong việc áp dụng công nghệ này cho các mục tiêu vắcxin tương lai”.

Chính Moderna cũng đang thử nghiệm lâm sàng nhiều vắcxin mRNA, trong đó có vắcxin ngừa cytomegalovirus chuyên gây bệnh cho trẻ nếu mẹ chúng mắc khi mang bầu. Moderna cũng đang phối hợp với Hãng Merck thử nghiệm vắcxin trị liệu mRNA có thể điều trị ung thư.

Hãng BioNTech cũng đang tiếp tục thúc đẩy phát triển các vắcxin mRNA tiềm năng khác trong điều trị ung thư, trong đó có ung thư vú, ung thư da và ung thư tuyến tụy.